Ingenious medicine
Een bekend voorbeeld is de ongeneeslijke spierziekte Duchenne, die met reguliere medicijnen niet genezen kan worden.
Al in de jaren 80 van de vorige eeuw werden de eerste experimentele gentherapiebehandelingen uitgevoerd. Maar waarom is gentherapie nog niet beschikbaar?
De eerste experimenten met gentherapie vonden al zo'n 30 jaar geleden plaats bij ADA-patiënten, die leden aan een enzymdeficiëntie waardoor het immuunsysteem zich niet voldoende ontwikkelen kan. Bij deze patiënten werd een extra kopie van het gen in de bloedcellen gebracht, waardoor het lichaam van de patiënt zelf meer enzym kon maken en niet langer volledig afhankelijk was van behandelingen met gezuiverd enzym. Sinds die tijd zijn de verwachtingen van gentherapie hoog gespanen geweest. Toch is er nog steeds geen officieel goedgekeurde behandeling op basis van deze technologie. Is gentherapie echt zo veelbelovend, of is het een hype? Waarom is het zo moeilijk om patiënten te behandelen met gentherapie? Deze vragen werden voorgelegd aan de sprekers tijdens het Xtrack symposium 2010 'Ingenious Medicine: Can Gene Therapy Change the Future of Health Care?'
Professor VandenDriessche van de universiteit van Leuven is positief. Hij stelde dat in de afgelopen jaren het bewijs geleverd is dat gentherapie effectief is bij de behandeling van een erfelijke vorm van blindheid en de eerste resultaten zijn geboekt voor de behandeling van Parkinson. In zijn laboratorium wordt gewerkt aan een gentherapie voor de behandeling en misschien zelfs de genezing van hemofilie, ook bekend als bloederziekte. Hij is ervan overtuigd dat gentherapie een zeer belangrijke techniek wordt in de toekomst. Het is beslist geen hype, al moeten er obstakels uit de weg genomen worden.
Uiteindelijk kunnen misschien ook kanker, hart- en vaat ziekten en neurologische ziekten zoals de ziekte van Huntington behandeld worden. Dr. Ron Kerkhoven van het Nederlands Kankerinstituut doet onderzoek naar borstkanker. Hij gebruikt afgeleide kennis over het genetisch materiaal van zijn patiënten om de bestaande therapieën te verbeteren en van persoon tot persoon op maat te maken. Geen gentherapie in de zin dat het gen gerepareerd wordt, maar wel kennis over het gen die de behandeling van veelvoorkomende ziekten kan verbeteren.
Ook dr. Schikan, CEO van het biofarmaceutisch bedrijf Prosensa, heeft veel vertrouwen in therapieën gebaseerd op kennis van genetica als medicijn voor de toekomst. Prosensa doet op dit moment klinische studies waarin men onderzoekt of de in het lab ontwikkelde behandeling voor de spierziekte Duchenne ook werkt bij patiënten. Geen gentherapie zoals bij de ADA-patiënten, want er wordt geen nieuwe versie van het dystrofine-gen toegevoegd, maar een behandeling gebaseerd op het “repareren” van het defecte gen, zodanig dat het nu wel de functionele versie van het onmisbare enzym dystrofine aangemaakt. De resultaten zijn zodanig dat deze therapie een heel eind op weg is om goedgekeurd te worden door de overheid en toestemming verleend kan worden ze op de markt te brengen.
De Britse arts, schrijver en columnist James Le Fanu heeft minder vertrouwen in gentherapie als belangrijke ontwikkeling in de gezondheidszorg. Sinds het menselijke genoom werd ontcijferd zo'n tien jaar geleden hebben onderzoekers de genetische oorzaak van rond de 1000 ziekten ontdekt. Toch blijkt dat slecht een klein deel van deze aandoeningen behandeld kan worden, laat staan dat preventie mogelijk is. Daarnaast zijn er veel ziekten die niet door één enkel defect in het genetisch materiaal veroorzaakt worden, maar door een combinatie van genetische en andere factoren of doordat verschillende genen betrokken zijn bij het ontstaan van de ziekte. Hoewel gentherapie een mooie oplossing is voor een aantal ziekten, zal het volgens hem de medische wetenschap en de gezondheidszorg als geheel weinig verder helpen.
Meer weten? Dit symposium werd georganiseerd door Xtrack in samenwerking met Studium Generale. De lezingen van het symposium zijn hier terug te zien.
